Una percentuale significativa di pazienti con talassemia major ha insufficienza surrenalica rilevabile al test di provocazione


I progressi nella terapia chelante e il monitoraggio non invasivo del sovraccarico di ferro hanno portato a sostanziali miglioramenti nella sopravvivenza dei pazienti trasfusione-dipendenti con talassemia major.
Lo scompenso miocardico e la sepsi rimangono le principali cause di morte.

Sebbene le alterazioni endocrine siano un problema ben noto in questi pazienti con sovraccarico di ferro, l’insufficienza surrenalica e le sue conseguenze sono sottovalutate in ematologia.

Uno studio ha determinato la prevalenza di insufficienza surrenalica nei soggetti con talassemia major.
Inoltre ha cercato di identificare i fattori di rischio per insufficienza surrenalica, e di localizzare l'origine della insufficienza surrenalica all'interno dell'asse ipotalamo-ipofisi-surrene.

Un totale di 18 soggetti con talassemia major ( 18.9 anni in media, 7 femmine ) sono stati testati per insufficienza surrenalica utilizzando un test di stimolazione con glucagone.

I soggetti che hanno dimostrato di avere insufficienza surrenalica ( cortisolo stimolato minore di 18 mg/dl ) sono stati successivamente sottoposti a un test di stimolazione dell’ormone di rilascio della corticotropina ovina ( oCRH ) per definire la base fisiologica per l'insufficienza surrenalica.

La prevalenza di insufficienza surrenalica è stata del 61%, con una maggiore prevalenza nei maschi sulle femmine ( 92% vs 29%, P=0.049 ).

Dieci degli 11 soggetti che hanno fallito il test di stimolazione con glucagone successivamente hanno dimostrato risposte normali di ACTH e cortisolo al test di stimolazione con oCRH, indicando una possibile origine ipotalamica della insufficienza surrenalica. ( Xagena2014 )

Huang KE et al, J Pediatr Hematol Oncol 2014; Epub ahead of print

Emo2014 Endo2014 Pedia2014



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